近年来，基因治疗作为一种革命性的治疗手段，正为许多遗传性疾病及罕见病患者带来新的希望。然而，基因治疗的效果不仅依赖于先进技术，还受到患者免疫系统的影响。若患者体内存在针对基因治疗递送载体（如腺相关病毒AAV）的抗体，治疗效果可能会受到显著影响。因此，深入了解不同人群中AAV抗体的分布情况，对于优化基因治疗方案至关重要。

中国人群中AAV9抗体的分布

一项由北京协和医院与锦篮基因联合开展的研究，首次聚焦于中国健康人群和罕见病患者中AAV9抗体的分布情况。该研究在2022年11月至2024年6月期间，招募了341名参与者，年龄范围从0到90岁，其中包括270名健康个体和71名罕见病患者。

抗体阳性率分析

通过血清学检测，研究分析了两类抗体的情况：总结合抗体（TAbs）和中和抗体（NAbs）。研究结果显示，在所有参与者中，抗体阳性率达58.7%（200/341）。不同性别之间的抗体水平无显著差异，但儿童（0-18岁）的阳性率为34.3%，显著低于成人（18-90岁）的75.0%。值得注意的是，新生儿的抗体水平较高，尤其是出生2天内的新生儿，其阳性率高达71.4%，这可能与母源抗体的传递有关。

TAbs与NAbs的关联性

研究还发现，TAbs与NAbs的检测结果之间存在显著的相关性，这意味着在一些资源有限的筛查场景中，TAbs检测可作为NAbs的替代预测指标。

最佳基因治疗窗口

不同于其他年龄阶段，研究表明6个月至3岁之间为进行AAV9基因治疗的最佳“时间窗”，此时免疫水平最低，能够最大限度地减少对治疗的干扰，从而提高治疗反应的可能性。

研究的意义

这项研究首次系统性地评估了中国人群中针对AAV9的抗体分布情况，为基因治疗的临床实施提供了重要参考。研究明确指出，6个月至3岁是进行AAV9基因治疗的最佳年龄段，并建议在未来的筛选标准中，可以考虑将TAbs作为快速且低成本的替代指标。

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